Świętokrzyski poseł interweniuje ws. leków na mukowiscydozę

Mukowiscydoza jest chorobą nieuleczalną. Średnia wieku bez zażywania nowoczesnych leków wynosi 24 lata. Teraz może się wydłużyć nawet dwukrotnie. Polska, w ramach programu lekowego, rozpoczęła refundację najstarszego medykamentu – Kalydeco. Szacuje się, że w Polsce może skorzystać z niego około dziesięciu osób, zaś do dziś do leczenia tym lekiem zakwalifikowano zaledwie trzech pacjentów.

– Do niedawna mukowiscydozę leczono tylko objawowo. W ostatnim czasie medycyna stworzyła nowoczesne i skuteczne formy terapii. Obecnie na rynku dostępne są cztery leki przyczynowe: Kalydeco, Orkambi, Symkevi oraz Kaftrio. To przełom w leczeniu mukowiscydozy. Ich działanie jest określane jako efektywne leczenie choroby. Mechanizm działania tych specyfików polega na wycofaniu się objawów degradacji płuc. Żadna z dotychczas dostępnych opcji leczniczych nie pozwalała na trwałą, utrzymującą się w czasie poprawę wskaźników spirometrycznych i innych aspektów choroby istotnych z punktu widzenia pacjentów – tłumaczy poseł Cyrański.

Parlamentarzysta z naszego regionu pyta o możliwość dofinansowania do leczenia kolejnymi lekami.

– W styczniu 2021 roku złożono w Ministerstwie Zdrowia wniosek o objęcie refundacją Symkevi i Kaftrio. Skierowane one są u chorych z najczęściej występującą mutacją DelF508. Ta występuje u niemal 80 procent chorych, dzięki czemu z korzyści leczenia przyczynowego może skorzystać większa liczba pacjentów – dodaje nasz rozmówca, który w sejmowej interpelacji pyta o refundację Ministerstwo Zdrowia.

– Takie głosy dają nam nadzieję, że refundacja leków jest coraz bliżej. Każdy krok, który nas do tego przybliża bardzo cieszy. Leki przyczynowe działają cuda. To budujące, że nie jesteśmy sami w walce o nasze zdrowie i życie – mówi Monika Luty z Bolmina, która zmaga się z mukowiscydozą. Roczny koszt jej leczenia to grubo ponad milion złotych.

Lek Kaftrio jest obecnie refundowany w 14 krajach na całym świecie, w tym w Niemczech, Anglii, Szkocji, Irlandii Północnej, Walii, Irlandii, Słowenii, Szwajcarii, Finlandii i Danii, Australii, podczas gdy w niektórych krajach jest dostępny dla pacjentów w ramach innych metod finansowania.